Wissenschaftliche Abteilung, Französische Botschaft in der Bundesrepublik Deutschland - 31.01.2014
Parkinson-Krankheit: Durchbruch dank Gentherapie
Ein französisch-britisches Forscherteam (AP-HP [1], INSERM [2], CEA/MIRCen [3], Universität Paris-Est Créteil, Oxford Biomedica, Cambridge Universität), unter der Leitung von Prof. Stéphane Palfi (Leiter der Abteilung Neurochirurgie am Krankenhaus Henri Mondor), hat eine klinische Phase-II-Gentherapiestudie an 15 Patienten durchgeführt, die unter einer fortgeschrittenen Form der Parkinson-Krankheit leiden.
Den 15 Patienten wurde ein Vektor injiziert, der die Gene der für die Dopamin-Biosynthese (Parkinson-Patienten leiden an einem Dopamin-Mangel) drei unerlässlichen Enzyme exprimiert.
Durch diese Therapie werden bestimmte Zellen im Gehirn dazu angeregt, erneut Dopamin zu produzieren und auszuschütten. Bei allen Patienten verbesserten sich die motorischen Symptome der Krankheit innerhalb von 12 Monaten nach der Behandlung. 4 Jahre nach der Therapie zeigt diese Studie, dass der zum ersten Mal beim Menschen angewendete Lentivirusvektor auch langfristig sicher und verträglich ist. Bei diesem Vektor handelt es sich um ProSavin©, der auf der Basis des Virus der equinen infektiösen Anämie der Einhufer (EIAV) entwickelt wurde.
Die CEA war mit zwei biomedizinischen Plattformen an der Studie beteiligt:
Diese klinische Studie ist die Weiterführung einer 2009 veröffentlichten, präklinischen Studie, bei der zum ersten Mal die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments an einem Tiermodell nachgewiesen wurde. Sie wurde im Rahmen der Plattform MIRCen durchgeführt und ebnete den Weg für die klinische Studie mit ProSavin®.
[1] AP-HP - staatliche Krankenhauseinrichtung von Paris
[2] INSERM - nationales Institut für Gesundheit und medizinische Forschung
[3] CEA - Behörde für Atomenergie und alternative Energien
MIRCen ist eine technologische Plattform für die präklinische Forschung des Inserm und der CEA am Institut für biomedizinische Bildgebung (I⊃2BM) in Fontenay aux Roses (Ile-de-France). Weitere Informationen (auf Englisch) unter:
http://www-dsv.cea.fr/en/life-science-div/technology-platforms/in-vivo-imaging-platforms/mircen/mircen
Kontakt:
Pressemitteilung (auf Französisch):
www.cea.fr/content/download/130240/2421978/file/DP_etude_clinique_parkinson.pdf
Joëlle Teixier, Direktor für Kommunikation, Henri-Mondor Krankenhaus
joelle.teixier@hmn.aphp.fr
Quelle: Pressemitteilung der CEA - 10.01.2014
http://www.cea.fr/le-cea/actualites/parkinson-130237
Redakteur:
LouisThiebault, louis.thiebault@diplomatie.gouv.fr
http://www.wissenschaft-frankreich.de
Weitere Informationen finden Sie unter
http://www.wissenschaft-frankreich.de/de/medizin/parkinson-krankheit-durchbruch-dank-gentherapie/
Kontaktdaten zum Absender der Pressemitteilung stehen unter:
http://idw-online.de/de/institution688
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Quelle:
Informationsdienst Wissenschaft - idw - Pressemitteilung
Wissenschaftliche Abteilung, Französische Botschaft in der Bundesrepublik Deutschland
Marie de Chalup, 31.01.2014
WWW: http://idw-online.de
E-Mail: service@idw-online.de
veröffentlicht im Schattenblick zum 4. Februar 2014